Genethon

Il laboratorio Généthon, situato a Évry ( Essonne ), è stato creato dall'Associazione francese contro le miopatie nel 1990 , su un'idea del professor Daniel Cohen riguardante la mappatura del genoma umano . Si tratta quindi di un accordo tra un'associazione di pazienti e il Center for the Study of Human Polymorphism (CEPH) di Jean Dausset ( Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina 1980). È stato scientificamente guidato dal professor Daniel Cohen. Ha ospitato i programmi di Jean Weissenbach e Charles Aufray . Pioniere nella decifrazione del genoma umano e nella scoperta dei geni responsabili delle malattie genetiche , si dedica ora alla progettazione, sviluppo e produzione di farmaci per la terapia genica per le malattie rare . A Généthon, quasi 230 ricercatori , farmacisti , medici , ingegneri specializzati in bioproduzione e tecnici uniscono le loro competenze per rendere disponibili questi trattamenti innovativi ai pazienti con malattie rare. Trattamenti che consentono anche di tracciare nuove vie terapeutiche per patologie frequenti.

Nel 2012 Généthon ha ricevuto il premio Galien France per la ricerca farmaceutica per i suoi trattamenti innovativi nella terapia genica.

Nel 2013, Généthon ha ottenuto lo status di stabilimento farmaceutico concesso dall'Agenzia nazionale per la sicurezza dei medicinali (ANSM) per il suo centro di produzione, Généthon BioProd. Questa è la prima volta per un laboratorio creato da un'associazione di pazienti e finanziato dalla generosità pubblica.

Nel 2015, Généthon è stato nominato vincitore del 2030 Global Innovation Competition .

Lavori e ricerca

• 1990-1992: Genethon I - Le prime mappe del genoma umano
• 1993-1996: Généthon II - Gli scopritori dei geni
  Negli anni '90, il lavoro di Généthon ha contribuito alla comprensione e alla decifrazione del genoma umano .
• 1997-2002: Généthon III - I pionieri della vettorologia Généthon
  si dedica alla ricerca, sviluppo e produzione di vettori di terapia genica, vettori AAV (virus adeno-associati) e vettori retrovirali e lentivirali.
• 2003-2007: Généthon IV - I pionieri della sperimentazione umana
  Généthon inizia a mettere in piedi le varie strutture che consentiranno l'implementazione delle sperimentazioni cliniche sugli esseri umani.
  Nel 2006, Généthon è stata autorizzata a lanciare il suo primo studio di terapia genica per la gamma-sarcoglicanopatia.
• Généthon - I pionieri dei farmaci per terapia genica
  Généthon è a capo o è partner di quattro sperimentazioni cliniche internazionali di terapia genica e dispone di un portafoglio di candidati in varie fasi precliniche. Questi progetti, sviluppati internamente o nell'ambito di partnership, riguardano patologie neuromuscolari, oculari, del sistema immunitario e del fegato.
  • Continuazione della sperimentazione clinica di fase I / II (Francia, Stati Uniti, Regno Unito) per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (promotore di Genethon).
    La sindrome di Wiskott-Aldrich è una deficienza immunitaria. La prognosi vitale è molto riservata ai bambini che ne sono affetti. La terapia genica, che ha già permesso di curare altre immunodeficienze ereditarie, rappresenta quindi una grande speranza per i giovani pazienti.
    La sperimentazione clinica in corso è il risultato del lavoro condotto dal team Genethon D Dr.  Anne Galy (unità mista Genethon Inserm).
  • Fase test continuato multicentrico internazionale clinica I / II per il trattamento del granulomatosa cronica
    del granulomatosa cronica è una malattia ereditaria causata da un'alterazione dell'attività dei globuli bianchi, rendendole in grado di distruggere i microrganismi (batteri, funghi, ecc) entrata il corpo. Questa patologia è caratterizzata dal verificarsi, fin dai primi anni di vita, di infezioni gravi, ricorrenti e profonde, resistenti al trattamento, e da iperinfiammazione che causa la formazione di granulomi e porta a complicazioni tissutali.
  • Continuazione del trial di fase I / II per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (rara malattia genetica della vista), in collaborazione con l'Institut de la Vision e la Gensight società (Genethon partner).
  • Avvio della fase preliminare di una sperimentazione clinica per il trattamento dell'anemia di Fanconi (Genethon partner del CIEMAT e dell'Ospedale Enfant Jesus, a Madrid). L'anemia di Fanconi è una rara malattia genetica che colpisce le cellule staminali del sangue che porta a insufficienza del midollo osseo, difetti alla nascita e predisposizione al cancro.

Généthon sta inoltre proseguendo i suoi studi preclinici in preparazione a sperimentazioni cliniche per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, miopatia miotubulare (partnership con l'azienda Audentes), miopatie dei cingoli, atrofia muscolare spinale infantile, malattie del sistema immunitario e sangue, fegato malattia Malattia di Crigler Najjar e malattia di San Filippo A (partnership con la società Esteve).

Institute of Biotherapies for Rare Diseases

Per continuare ad andare sempre più avanti sulla via del farmaco, l'AFM-Telethon ha deciso di riunire alla fine del 2011 le sue "armi armate". Con 650 esperti, questo istituto "senza pareti" è una forza d'attacco unica al mondo il cui obiettivo è accelerare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Terapie che interesseranno anche, a lungo termine, patologie frequenti.
Il presidente dell'Istituto è Laurence Tiennot-Herment (anche presidente di Généthon e AFM-Téléthon), il direttore operativo Jean-Pierre Gaspard (anche direttore generale di AFM-Téléthon) e il coordinatore scientifico Marc Peschanski (anche direttore scientifico di I-Stem). Frédéric Revah, CEO di Généthon, è membro del consiglio di amministrazione.

Finanziamento

Nel 2014, il budget complessivo di Généthon è stato di circa 33 milioni di euro, finanziato per circa il 73% da AFM-Telethon .

Note e riferimenti

1. Marianne Bliman, "  Frédéric Revah un neurobiologo al timone del Genethon  ", Les Echos , n o  20643,25 marzo 2010( leggi online )
2. Institute of Biotherapies for Rare Diseases

Vedi anche

Articoli Correlati

• Telethon
• Telethon in Francia
• Neurodon

Link esterno

• Sito ufficiale
• Il programma sul genoma umano e la medicina, una storia francese